Kök hücre gen terapisi, hastadan alınan yetişkin kök hücrelerinin laboratuvarda genetik olarak düzenlenmesi, çoğaltılması ve hedef dokuya enjekte edilmesiyle gerçekleşir; şu anda klonlama (SCNT) yöntemiyle tam eşleşen hücre üretimi geliştirilmektedir.